Les médicaments orphelins

Les médicaments orphelins
Cadre juridique international, européen et national

Auteur(s) : Marie-Catherine Chemtob Concé

Parution : juillet 2010

Prix : 18  (format papier) 14,40  (format numérique)

En stock, livraison en 48h


Présentation

Les médicaments orphelins sont des médicaments destinés aux traitements des maladies rares. Ces maladies, qui n’affectent qu’un nombre très restreint de patients (6 à 8 % de la population mondiale), sont souvent graves, chroniques et évolutives, entraînant une souffrance physique et morale pour les patients et leurs proches. Considérant le coût élevé de développement d’un nouveau médicament et la forte probabilité de non-retour sur investissement, l’industrie pharmaceutique était peu encline à développer cette catégorie de médicament. Pour permettre le respect du droit à la santé de tous les patients et répondre à cet enjeu majeur de santé publique, les États-Unis, puis le Japon et l’Union européenne, ont mis en place des réglementations incitatives.

Cet ouvrage traite dans ces trois régions des conditions de désignation, d’autorisation de mise sur le marché et des mesures incitatives retenues. Il est destiné aux professionnels de santé, aux industriels de la santé, aux institutions de santé mais aussi aux associations de malades et aux patients soucieux de mieux connaître ces réglementations particulières.

À propos de l'auteur

Marie-Catherine Chemtob Concé

Marie-Catherine Chemtob Concé

Marie-Catherine Chemtob-Concé, docteur en droit à l'université Panthéon-Assas-Paris II, est maître de conférences (HDR) en droit de la santé à l'UFR Médecine Pharmacie de Rouen.
Elle est spécialisée en recherche clinique (équipe inserm CIC CRB 1404) et en brevets pharmaceutiques.

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CHAPITRE I - L’HISTORIQUE DES LÉGISLATIONS AMÉRICAINE, JAPONAISE ET EUROPÉENNE

Section I – Le cadre juridique aux États-Unis

Section II – Le cadre juridique au Japon

Section III – Le cadre juridique en France

Section IV – Le cadre juridique de l’Union européenne

CHAPITRE II - LE STATUT DE MÉDICAMENT ORPHELIN

Section I – Les critères de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin

§ 1. – Les critères de désignation aux États-Unis

§ 2. — Les critères de désignation au Japon

§ 3. — Les critères de désignation dans l’Union européenne

Section II – Procédure de désignation et de radiation du registre des médicaments orphelins

§ 1. — Aux États-Unis

A. — L’Office of Orphan Products Development (OOPD

B. — La demande

C. — L’examen de la demande

§ 2. — Au Japon

A. — Le Central Pharmaceutical Affairs Council

B. — La demande

§ 3. — Dans l’Union européenne

A. — Le Comité des médicaments orphelins (COMP)

B. — La demande de désignation

1. — La description de l’affection

2. — La documentation sur la prévalence de l’affection dans l’Union européenne

3. — La documentation sur les perspectives de rendement de l’investissement

4. — La documentation concernant l’existence d’autres méthodes de diagnostic, de prévention ou de traitement pour cette affection

5. — Le point sur l’état du développement

C. — Les étapes de la procédure de désignation

1. — Les étapes de notification, pré-soumission et dépôt de la demande

2. — L’évaluation de la demande par l’EMEA-COMP

D. — Le suivi administratif des médicaments désignés

1. — Le rapport annuel sur l’état de développement du médicament orphelin

2. — La procédure de radiation du registre

3. — La demande de transfert

CHAPITRE III - L’AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ

Section I – Aux États-Unis

§ 1. — La demande d’AMM

§ 2. — La mise à disposition d’un médicament orphelin avant AMM

Section II – Au Japon

§ 1. — La demande d’AMM

Section III – Dans l’Union européenne

§ 1. — La procédure de réexamen de la désignation

§ 2. — La demande d’autorisation de mise sur le marché

A. — Une demande d’AMM par la procédure centralisée

B. — Les modalités pour une demande d’AMM dans des circonstances exceptionnelles

§ 3. — La mise à disposition d’un médicament orphelin avant AMM : l’usage compassionnel

CHAPITRE IV - MESURES ET PROCÉDURES INCITATIVES

Section I – Aux États-Unis

§ 1. — Les aides administratives

A. — L’aide au processus de développement

B. — Une exclusivité commerciale

§ 2. — Les aides financières

Section II – Au Japon

§ 1. — Les aides administratives

A. — L’aide au processus de développement

B. — Une exclusivité commerciale

§ 2. — Les aides financières

Section III – Dans l’Union européenne

§ 1. — Les aides administratives

A. — L’aide au processus de développement : avis scientifique et assistance à l’élaboration de protocoles

1. — Le contenu de la requête

2. — La procédure d’avis scientifique ou d’assistance à l’élaboration de protocoles

B. — L’exclusivité commerciale

1. — Le principe

2. — Les cas particuliers d’application de l’exclusivité commerciale

3. — Les dérogations à l’exclusivité commerciale

4. — Le réexamen de la période d’exclusivité commerciale

§ 2. — Les aides financières

A. — Les aides à la mise sur le marché de médicaments orphelins

1. — Les différents cas de dispenses

2. — Le dédommagement de l’Agence

B. — Les programmes d’action communautaire

1. — Les programmes européens dans le domaine de la recherche ou programmes-cadres

2. — Les programmes européens dans le domaine de la santé publique

Section IV – En France

§ 1. — Les aides financières

A. — Les mesures initiées par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2001

1. — Les taxes au profit de la Sécurité sociale

2. — Les taxes au profit de I’AFSSAPS

B. — Le plan national maladies rares 2005-2008 et le nouveau plan 2010-2013

1. — Les mesures mises en oeuvre et leur Bilan

2. — Le nouveau plan national 2010-2013


Collection : Essentiel (ISSN 1631-9702)

Support : papier

ISBN : 978-2-84874-144-4

Format : 115x180 mm

136 pages




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