Présentation

Depuis plus de dix ans et le vote de la loi du 9 août 2004, la lutte contre les maladies rares est reconnue comme une priorité de santé publique. La France a été pionnière en ce domaine, par la création d’acteurs majeurs nationaux et européens des maladies rares, et dans la mise en oeuvre d’un premier plan national pour reconnaître les maladies rares comme un enjeu de santé publique, pour accorder aux personnes atteintes de maladies rares une existence dans l’espace social, pour leur donner une identité dans le système français de soins, ou encore leur permettre d’être mieux prises en charge sur le plan médical et social.
Toutefois aujourd’hui, et ce malgré la prolongation jusqu’en 2016 du 2e plan national Maladies rares, beaucoup reste à faire, les besoins des malades et des familles demeurent immenses. Il s’agit aussi d’une préoccupation constante des chercheurs, des professionnels de santé, des pouvoirs publics, mais aussi des associations de malades, singulièrement pour l’Alliance Maladies Rares, collectif de plus de 200 associations de malades et porte-parole reconnu de plus de 3 millions de personnes concernées par les maladies rares en France. Ce colloque universitaire a donc permis de confronter points de vue et analyses, celles des malades et de leurs associations, des professionnels de santé et des acteurs de première ligne dans la lutte contre les maladies rares, et celles des universitaires, médecins, pharmaciens, juristes, économistes. L’objectif, par ce croisement de perspectives et d’expertises, est d’analyser les transformations en cours qui font de la lutte et de la prise en charge des maladies rares un modèle à venir pour la médecine et la santé du futur.

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Avant-propos

Nathalie TRICLIN

Avant-propos

Isabelle POIROT-MAZÈRES

 

I. DE L’ENJEU DE SANTE PUBLIQUE A UNE ORGANISATION PUBLIQUE MODELE DU SYSTEME DE SANTE

Le combat contre les maladies rares, de la reconnaissance de spécificités à la défense de l’intérêt général

Paul GIMENÈS

Rareté, intérêt général, santé publique

Jean-Paul MARKUS

Les maladies rares confrontées au paradigme de l’interventionnisme public

Jean-François CALMETTE

Un modèle de prise en charge ? Vers la médecine personnalisée

Isabelle POIROT-MAZÈRES

Maladies rares : les perspectives ouvertes par la télémédecine

Yann FERRARI

Les personnes atteintes de maladies rares : des malades experts

De l’opportunité de l’ETP pour les maladies rares

Marie-Pierre BICHET

Points de vue des professionnels de santé maladies rares : quel rôle aujourd’hui pour les personnes atteintes de maladies rares et leurs associations ?

Maïthé TAUBER

Organisation et maladies rares : l’exemple de la cancérologie

Éric BAUVIN

 

II. D’UN CADRE RENOUVELE POUR LA RECHERCHE A L’ACCES AUX NOUVELLES THERAPIES. REGARDS CROISES

Recherche et maladies rares, le cas des mineurs : principes éthiques et protection des sujets vulnérables

Anne-Marie DUGUET et Aurélie MAHALATCHIMY

Maladies rares : initiatives internationales et questionnement bioéthique

Emmanuelle RIAL-SEBBAG

Le rôle des malades et des associations dans la recherche pour les maladies rares

Anne-Sophie LAPOINTE

Les relations complexes entre médicaments orphelins et maladies rares

Lucie CHABROL, Blandine JUILLARD-CONDAT et Florence TABOULET

Indications thérapeutiques autorisées et indications thérapeutiques remboursables : de nouveaux équilibres

Blandine JUILLARD-CONDAT et Florence TABOULET

Quel rôle aujourd’hui pour les personnes atteintes de maladies rares et leurs associations ? Le point de vue des industriels de la santé

Benoit QUITTRE

Les défis de la recherche et du développement de traitements dans les maladies rares : vers un indispensable troisième PNMR

Christian DELEUZE


Collection : Actes et séminaires

Support : papier

ISBN : 978-2-84874-579-4

Format : 160x240 mm

188 pages




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